PNH患者是否需要移植

作者： 来源： 日期 07-09-24 16:48:39 点击数：

该病的根治在于重建造血组织功能，消除异常造血干/组细胞，目前认为骨髓移植是唯一可以治愈本病的方法。但是PNH是一种良性的克隆性疾病，部分患者还可能自愈，而骨髓移植带有一定风险（排异反应，移植物抗宿主反应等），因此，对PNH患者是否进行骨髓移植，尚需考虑多方面因素，基因治疗用反转条病毒载体将编码一种跨膜CD59的基因转入PNH病态细胞，目前仍在实验阶段，尚未应用于临床，免疫抑制剂治疗根据国内外经验，单独或联合应用ATG，ALG，环孢菌素A等免疫抑制剂，对伴骨髓增生不良患者可一定疗效，对以溶血为主的PNH效果差。此外补体抑制剂，抑制补体终末复合物的形式，虽不是根治本病的方法，但可减轻溶血症状，Eculizumab为一种长效单抗C5补体抑制剂，据Hillman初步观察，可明显减轻患者的溶血和输血需要量。在国内尚未见有关报道。再就是应用补肾化湿的中药治疗本病大部分病人取得长期缓解。

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