研究进展
镰刀形红细胞贫血症的最新研究进展
作者： 来源： 日期 07-09-12 10:51:41 点击数：
《
Nature Biotechnology》杂志不久将刊登一篇文章，内容为Memorial Sloan-Kettering 癌症研究中心的研究人员们发明的一种新方法－利用干细胞基础上的基因治疗和RNA干扰在遗传学上治疗人类细胞的镰刀形红细胞贫血（SCD）。这是第一个利用RNA干扰技术来在遗传学上治疗这种血液疾病。
为了阻止导致SCD的非正常血红素的生成，在SCD病人的细胞培养基里导入病毒性的载体。这种载体带有治疗性的球蛋白基因，即含有事先设计好能阻止非正常血红素的生成的小的干扰性RNA。通过检测SCD病人的成人干细胞发现，新生成的红细胞能生成正常的血红素，并能抑制镰刀形血红素的形成。
SCD只能通过移植另外一个人的健康的造血干细胞来治愈。但是这种方法对那些很难找到一个相容性供者的人来说就没有用了。而通过转基因，就可以找到一个供者，因为是利用病人自身的干细胞来治疗。
SCD是一种遗传性疾病，它表现为在红细胞内形成反常的血红素。血红素S的聚合会影响体内血细胞流过小血管的能力，并使组织得不到充足的氧供应。最终会造成疼痛、贫血、感染、器官损害等。为了治疗SCD, Sloan-Kettering的科学家们发明了一种新的工程性策略，通过结合RNA干扰以及球蛋白转基因技术创造出一种治疗性的转基因。这种新基因有两个功能：产生正常的血红素和抑止镰刀形血红素S的形成。治疗性的基因被导入病毒载体并转化入造血干细胞。细胞接受这种处理后，便能产生正常的血红素。
为了阻止导致SCD的非正常血红素的生成，在SCD病人的细胞培养基里导入病毒性的载体。这种载体带有治疗性的球蛋白基因，即含有事先设计好能阻止非正常血红素的生成的小的干扰性RNA。通过检测SCD病人的成人干细胞发现，新生成的红细胞能生成正常的血红素，并能抑制镰刀形血红素的形成。
SCD只能通过移植另外一个人的健康的造血干细胞来治愈。但是这种方法对那些很难找到一个相容性供者的人来说就没有用了。而通过转基因，就可以找到一个供者，因为是利用病人自身的干细胞来治疗。
SCD是一种遗传性疾病，它表现为在红细胞内形成反常的血红素。血红素S的聚合会影响体内血细胞流过小血管的能力，并使组织得不到充足的氧供应。最终会造成疼痛、贫血、感染、器官损害等。为了治疗SCD, Sloan-Kettering的科学家们发明了一种新的工程性策略，通过结合RNA干扰以及球蛋白转基因技术创造出一种治疗性的转基因。这种新基因有两个功能：产生正常的血红素和抑止镰刀形血红素S的形成。治疗性的基因被导入病毒载体并转化入造血干细胞。细胞接受这种处理后，便能产生正常的血红素。
上一篇文章：
下一篇文章：
下一篇文章：
相关文章